新版医保目录落地实施，高价值创新药惠及患者

2025年1月1日起，新调整后的国家医保药品目录将落地实施。新版目录共增加了91种药品，涵盖肿瘤、慢性病、罕见病等治疗领域。肿瘤以入选26种药品成为占比最多的治疗领域。

近日，国家医保局组织召开了医保目录讲解活动，中国医学科学院肿瘤医院肿瘤内科主任医师石远凯介绍，我国肿瘤患者数量多，社会关注度高，近年来，一些肿瘤新药的研发也进入了快车道，此次进入医保目录的入选的26种肿瘤药物，绝大部分是2023年、2024年被国家药监局批准上市的新药。

26种肿瘤药物中，治疗肺癌的有12种。石远凯说，这些药物进入医保目录后，不论是发病率较高的EGFR基因突变的肺癌患者，还是发病率较低的ROS1基因突变的肺癌患者，选用最新、最好药物的可及性都变高了，“我觉得是非常高兴的一件事情”。

“今年的医保目录调整之后，其实很振奋。”首都医科大学附属北京儿童医院主任药师王晓玲说。医保目录调整时，考虑到了儿童用药时可能遇到的剂型、口味、给药途径等问题，把针对这些问题作了创新性调整的药纳入了进来，这不仅鼓励了企业继续研发儿童创新药，也体现了对儿童的关爱。

讲解活动中，国家医保局医药管理司司长黄心宇对医保目录的调整工作作了详细介绍。2020年后，医保目录的调整改为申报制，每年企业可提出进入医保目录的申请。黄心宇将申报条件归为5项，前两项是国家药监局5年内批准的相关药品，但是“纳入鼓励研发申报儿童药品清单”和“说明书适应症或功能主治中包含有罕见病目录内所收录罕见病的药品”并不受5年的时间限制。

王晓玲说，50%-80%的罕见病发病在儿童期，关注罕见病患者的用药需求，一定程度上也反应了对儿童的关照。本次目录新增加的91种药品中，罕见病用药有13种。近些年，医保目录累计调入罕见病用药76种，涉及42个罕见病病种。中国罕见病联盟执行理事长李林康说，这些年明显感受到，不少罕见病患者及时用药后，病情好转，生活质量得到了提高。

2024年9月，李林康参加了脊髓性肌萎缩症患者组织的晚会。这个病曾经因为70万元一针的“天价药”而被大众熟知。“过去，我参加他们的晚会，有很多患者推着轮椅，还有坐着婴儿车的。那天，不少患者扔下了这些辅助工具。”李林康说。

而且，李林康还感受到，罕见病患者埋怨少了，理解多了；眼泪少了，笑容多了，言语中对未来生活的期待也变多了。

不论是肿瘤用药，还是罕见病用药，都涉及到了创新药。今年目录新增的91种药品中，90种为5年内新上市品种，38种是“全球新”的创新药。据了解，此次调整进入医保目录的创新药比例和绝对数量都创了新高。

关于创新药进入医保目录的底价测算工作，此次医保目录调整工作的药物经济学测算专家组副组长吴晶介绍，测算的基石是以价值为基础进行的，以价值为基础的具体体现是高度重视临床证据。两种临床药物临床价值直接较量的“头对头”临床实验数据和间接比较的数据，会有不同的权重。此外，测算过程中，临床药学专家的意见也会被充分考虑。

黄心宇介绍了一个谈判未成功的药品案例。这款用于治疗过敏（荨麻疹）的药品，目录内已有其口服剂型，患者日均治疗费用不足1元。改为注射液剂型的定价是口服剂型的1000多倍，导致谈判失败。黄心宇说，有效成分为上市多年的老药，企业进行剂型改造后，希望获得不合理高价，这是谈判失败的一大原因。

黄心宇说，医保部门在评价谈判药品的价格时，看的是临床价值，而不是原始价格，因此，每年谈判时会出现有的药品降幅高达90%，有的只有百分之几。

吴晶强调，药品的价值不是算数能算出来的，在前期临床实验的时候，有硬指标来体现其价值。石远凯补充说：“现在都在讲创新，但是创新能否解决问题？临床的痛点能否被满足？如果能满足痛点的话，那价值就会体现得非常清楚。”

“之前资本市场一直有一个观点，觉得中国创新药价格定得太低了，中国的市场不足以支撑创新药企业的发展。要想发展，一定要‘出海’。”工银瑞信基金研究部副总经理赵蓓在解读活动中分析说，“我不太同意这个观点。”

赵蓓给出了一组数据：美国现在的药品市场大约为7000亿美元，创新药所占比例为80%；日本是700亿美元的市场，其中创新药约占400亿美元；我国的药品市场约为2.45万亿人民币，但是创新药占比只有约10%。

“所以，未来我国的创新药市场，会是一个增长确定性很强，而且增速很快的市场，它很快会成为全球第二大市场，而且还能长期保持比较快的成长速度。”赵蓓说。