北京公布罕见病药品保障先行区医疗机构“白名单”

北京市卫健委日前公布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构“白名单”。协和医院、北大医院、儿童医院、首儿所、宣武医院、北医三院、天坛医院、人民医院、积水潭医院、解放军总医院第一医学中心入选。

根据《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，本市以临床需求为导向，建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品保障先行区“白名单”制度。旨在打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道。

该制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业3个“白名单”。对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用。来源可查、去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

其中，医疗机构“白名单”由市卫健委组织遴选和认定，并实行动态调整。纳入“白名单”的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品。

医疗机构可以自行或者委托药品进口“白名单”企业，持国家药监局批复分批办理《进口药品通关单》。每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过批复总数量。罕见病临床急需药品通关无需进行口岸检验。

同时，医疗机构要制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

市卫健委要督促医疗机构对其使用的罕见病临床急需药品实施追溯管理，会同市药监局对罕见病临床急需药品使用及追溯进行监督管理。