我国儿童临床用药需求得到明显改善

中国青年报客户端北京8月25日电（中青报·中青网记者 刘昶荣）“儿童用药是一个比较难的题目，不同年龄儿童的生理状态差别比较大，很难做临床试验，家长也不太同意，所以很多企业研发的动力就没有了。”今天上午，国家卫健委召开新闻发布会，介绍党的十八大以来我国卫生健康科技创新与医学教育工作进展成效，中国医学科学院药物研究院院长、中国工程院院士蒋建东在回答中青报·中青网记者提问时，直言儿童用药面临的困难。

儿童用药存在的困境并非一时之难。2014年，原国家卫计委、国家发改委等6部门联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》中就曾指出：我国儿童用药适宜品种少、适宜剂型和规格缺乏、药物临床试验基础薄弱、不规范处方行为和不合理用药等问题仍比较突出，亟待采取措施予以解决。

据了解，北京儿童医院药品目录中，儿童专用药占比仅为5%，成人儿童共用药占比约59%，经验性用药（说明书中没有儿童用药信息，医生根据临床经验用于患儿的药品）比例约为36%。

《关于保障儿童用药的若干意见》公布后，2016年，我国又公布了3批《鼓励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》），共计105个药物。原国家卫计委在首批《清单》公布后指出，《清单》的发布，将有助于企业合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构和医务人员而言，将部分缓解巧妇难为无米之炊的困境，改善临床用药不足的现状，进一步提升儿童合理用药水平，改进医疗服务质量；对患儿和家长而言，增加适宜剂型和适宜规格，能够使儿童服用药品相对容易，提升不同年龄阶段儿童的用药依从性，大大减少用药风险，促进临床用药安全。

以临床常用的急救药物肾上腺素为例，2016年，国内注射剂最小规格是0.5mg，而儿童用量最小可达0.01mg/kg体重，第一批《清单》鼓励研发申报0.1mg/ml(1ml)规格，原因就在于其将极大方便儿科临床用药，提高用药剂量的准确性，减少浪费，降低用药风险。

据媒体报道，105个药品中已有部分药品上市。例如用于治疗4岁以上儿童癫痫部分性发作（伴或不伴继发性全面性发作）的左乙拉西坦注射用浓溶液，被纳入第三批国家集采，同年进入国家医保目录。

“十三五”期间，国家儿童医学中心牵头的中国儿童用药重大新药创制项目也为缓解儿童用药困难发挥了重要作用。国家儿童医学中心、北京儿童医院院长倪鑫指出，开发适宜儿童的药品品规、剂型以及给药途径是项目研发的重点。

白血病是我国儿童恶性肿瘤中发病人数最多的。巯嘌呤是治疗儿童白血病的一个常用药，但临床使用的是成人片剂。对于儿童来讲，巯嘌呤的使用需要按照每公斤体重来计量测算，实际使用时可能存在用手“掰”的情况，但是“掰”很难实现精准，药物量少了，可能效果不好，药物量多了，可能副作用就大。

为了解决这个问题，北京儿童医院在推进平台建设过程中，采取一种微片技术，把成人的大药片做成了直径1~3毫米，比芝麻粒大一点的微片。“这样一来，儿童吃药靠‘掰’的问题就得到了解决。”倪鑫说。

孩子生病，家长最难的就是给孩子喂药。倪鑫说：“虽然常讲‘良药苦口利于病’，但我们想，能不能良药甜口也利于病？”所以在给药途径方面，北京儿童医院研究了多种适合儿童的剂型，“比如咀嚼片，让药片嚼起来跟吃糖一样；把药物放在一个吸管里，孩子在喝果汁的时候就把药吃进去了。”倪鑫说。

2021年7月8日，国务院新闻办公室召开的新闻发布会上，国家药监局药品监管司司长袁林指出，儿童用药问题是社会关注的热点问题，国家药监局正在加快儿童用药审评审批工作。据统计，截至2021年7月，国家药监局已经批准了13个儿童用化学药品上市，其中通过优先审评审批程序获批的儿童专用药有：水合氯醛/糖浆组合包装、咪达唑仑口服溶液、苯丁酸钠颗粒等，为儿童用药提供了更多适宜剂型，填补了一些国内儿童用治疗药物的空白。

“同时，我们也制定了相关政策和技术指南，不断完善儿童药研发指导原则体系，推动更多更好的儿童药加快上市。”袁林说。

蒋建东在今天的发布会上总结说，在各部门和多项政策的推进下，儿童用药水平有了很明显的提高。2021年，全国共有47个儿童用药被批准上市，明显改善了我国儿童临床用药水平。

“后面还有更多儿童用药在申报过程中，国家相关部门也很关心，再过一些时间，（儿童用药难）会进一步得到明显改善。”蒋建东说。